啊～你你你别 了| 国际最新研发出潜在基因修正疗法 可用大脑类器官测试神经发育疾病
开局：话说很久很久以前，有一个叫小明的年轻人。他温柔善良，机智聪明，深受周围人的喜爱。然而，人生并非一帆风顺，他遇到了一次意外，使得他陷入了迷茫和失落之中。这个意外让我们对他的故事开始有了兴趣。
第一段：迷茫的心情
小标题：逆境中的挣扎
小明从小就有一个梦想，那就是成为一名著名的画家。他在画画方面有着天赋和热情，每天都沉浸在创作中。然而，命运的捉弄让他遭遇了一场车祸，导致他身体受伤，右手失去了灵活度。这对于一个以画画为生活乐趣的人来说，无疑是致命的打击。小明陷入了深深的失落之中，失去了他对生活的热爱和信心。
他试着使用左手来继续画画，但结果总是让他感到沮丧。他曾经是如此自信满满的画家，现在却只剩下自我怀疑和不安。他变得迷茫，不知道自己应该如何继续前行，这让他的心情愈发低落。在这段时间里，他渐渐放弃了画画，把自己封闭在黑暗的角落中。
第二段：重新寻找激情
小标题：坠入谷底
人生总是有起有落，但真正的坚韧来自于我们如何面对逆境。小明也是如此，在经历了漫长的迷茫和失落之后，他逐渐觉醒。他意识到不应该再沉溺在过去的失败和伤痛中。
他决定离开城市，去一个安静而祥和的地方。在那里，他几乎与世隔绝，只与自然为伴。他打算借助大自然的力量，重新振作起来。在山林中的反思中，他发现了许多自己一直忽略的东西。
一天，他遇到了一个老画家。老画家告诉他，人生就像是一幅画，任何时候都可以重新开始，不必拘泥于一种方式的表达。他鼓励小明用心灵去感受，用眼睛去观察，用灵魂去表达。他说：“你的手或许失去了灵活度，但画笔可以是任何形式的。不要被外界的框架限制住自己的创造力。”
小明被这番话所感动，他意识到自己要重新找回内心的激情。他开始尝试使用其他方式来表达自己，比如摄影、写作等。尽管起初并不顺利，但他坚持下来，并且不断学习和探索新的领域。
第三段：重拾信心
小标题：扬帆起航
时间慢慢过去，小明逐渐恢复了对生活和艺术的热爱。他的摄影作品引起了人们的注意，他的文字感染了更多的人。他发现，原来他可以通过不同的方式来实现自己对美的追求。
这一次，他再次出发，带着对生活的热爱和信心。他决定在艺术的道路上继续前行，不再被固有的形式约束。他想证明给所有失去方向的人看，人生并非一蹴而就，逆境只是迈向成功的阶梯。
结局：小明并不知道他的未来会如何，但他愿意一直努力下去。他明白，只有坚持不懈，才能收获真正的快乐和成就。人生的道路并不平坦，但如果我们敢于迎接挑战，相信自己，就能够创造属于自己的辉煌。啊～你你你别了，希望你也能像小明一样，永远不放弃，勇往直前！
啊～你你你别 了
中新网北京4月25日电 (记者 孙自法)国际著名学术期刊《自然》最新发表一篇药物发现论文称，研究人员开发出一种潜在基因修正疗法，可在大脑类器官(基于干细胞的模型)和类组装体中测试严重神经发育疾病蒂莫西综合征(Timothy syndrome)。这项研究结果证明，基于干细胞的模型对于测试当前不治之症的治疗策略具有重要价值。
该论文介绍，蒂莫西综合征是一种严重的多系统疾病，其特征为危及生命的心脏缺陷、自闭症、癫痫和其他神经精神症状。CACNA1C基因编码参与钙细胞信号传导的蛋白(钙通道)，已被发现与这种疾病有关，或是一个潜在的治疗靶标。
而已有研究表明，大脑类器官(人类干细胞源的3D类脑组织)或许能用于测试靶向特定疾病中受影响的特异细胞类型的干预手段，因为它们能很好地复现疾病，并预测人体对治疗的反应，从而有望帮助开发有效的疗法。
基于此，在本项研究中，论文通讯作者、美国斯坦福大学Sergiu P. Pa?ca和同事合作，开发出一种利用反义寡核苷酸(短链合成RNA)靶向部分CACNA1C基因的策略，用于减少一个起负面作用的突变通道的表达。为测试这种策略，他们用来自三名蒂莫西综合征患者的人干细胞源类器官创建了一个模型，先将这些类器官移植到年轻大鼠的大脑内，发现这些类器官会生长和发育出成熟细胞类型并与大鼠大脑融合，随后注射反义寡核苷酸发现，钙通道缺陷在这些大脑类器官中得到了修正。
《自然》同期发表同行专家的“新闻与观点”文章指出，最新发表的这项研究，有力证明了大脑类器官可用于药物发现，可为目前无药可医的神经退行性疾病和神经发育疾病开发疗法。(完)
jinchen，zhongyangqixiangtaijixufabudafenglanseyujing、hanchaohuangseyujinghebaoxuehuangseyujing。yujijintiandaomingtian，neimenggu、heilongjiang、jilinhechangbaishanqudengdibufendiquyoudadaobaoxue。22rizhi24ri，neimenggudongbuheheilongjiangdabuzuidiqiwenjiangjiangzhi-20℃yixia，judikeda-30℃yixia。zhuanfatixing！zhuyitianyibaonuan！啊～你你你别 了<(<)s(s)p(p)a(a)n(n)>(>)今(jin)晨(chen)，(，)中(zhong)央(yang)气(qi)象(xiang)台(tai)继(ji)续(xu)发(fa)布(bu)大(da)风(feng)蓝(lan)色(se)预(yu)警(jing)、(、)寒(han)潮(chao)黄(huang)色(se)预(yu)警(jing)和(he)暴(bao)雪(xue)黄(huang)色(se)预(yu)警(jing)。(。)预(yu)计(ji)今(jin)天(tian)到(dao)明(ming)天(tian)，(，)内(nei)蒙(meng)古(gu)、(、)黑(hei)龙(long)江(jiang)、(、)吉(ji)林(lin)和(he)长(chang)白(bai)山(shan)区(qu)等(deng)地(di)部(bu)分(fen)地(di)区(qu)有(you)大(da)到(dao)暴(bao)雪(xue)。(。)2(2)2(2)日(ri)至(zhi)2(2)4(4)日(ri)，(，)内(nei)蒙(meng)古(gu)东(dong)部(bu)和(he)黑(hei)龙(long)江(jiang)大(da)部(bu)最(zui)低(di)气(qi)温(wen)将(jiang)降(jiang)至(zhi)-(-)2(2)0℃(℃)以(yi)下(xia)，(，)局(ju)地(di)可(ke)达(da)-(-)3(3)0℃(℃)以(yi)下(xia)。(。)转(zhuan)发(fa)提(ti)醒(xing)！(！)注(zhu)意(yi)添(tian)衣(yi)保(bao)暖(nuan)！(！)<(<)/(/)s(s)p(p)a(a)n(n)>(>)